Início Medicina Terapia genética proporciona sistemas imunológicos de “bebês bolha”

Terapia genética proporciona sistemas imunológicos de “bebês bolha”

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Os resultados iniciais de uma nova técnica de terapia genética sugerem que poderia abrir as portas para uma cura para a doença “bebê bolha”. Faltando a capacidade de afastar mesmo as infecções mais comuns, os bebês nascidos com o distúrbio genético – conhecido como imunodeficiência combinada severa (SCID) – geralmente morrem antes do segundo aniversário. E, aqueles não tratados devem ser mantidos isolados do mundo exterior, daí o termo “bebê bolha”. Mesmo com o melhor tratamento disponível (um transplante de células estaminais), cerca de 30 por cento das crianças acabam morrendo até a idade de 10 anos.

Aproximadamente quatro meses após as modificações genéticas, seis dos sete bebês estão fora do isolamento protetor e vivem vidas saudáveis, de acordo com médicos do Hospital de Pesquisa de Crianças St Jude. O sistema imunológico do restante ainda está em processo de construção.

Os pacientes no estudo nasceram todos com o SCID hereditário ligada ao X , que é limitado aos meninos, pois é desencadeado por um defeito genético no cromossomo X masculino. O tratamento que eles receberam usa uma forma inativada de HIV para aplicar modificações genéticas à medula óssea – que é preparada usando baixas doses de quimioterapia – para iniciar a produção para produzir os três principais tipos de células imunes. “Os resultados iniciais também sugerem que nossa abordagem é fundamentalmente mais segura do que as tentativas anteriores”, disse o autor principal do estudo, Dr. Ewelina Mamcarz.

À primeira vista, o tratamento está sendo visto como uma possível cura. Mas, é necessário mais trabalho – especificamente, os bebês precisam ser monitorados para garantir que eles permaneçam estáveis ​​sem efeitos colaterais. Sua resposta à vacinação também precisa ser rastreada.

Via: Engadget
Fonte: St. Jude Children’s Research Hospital

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